Comisia Europeană a aprobat un nou medicament destinat profilaxiei de rutină a episoadelor de sângerare, în cazul persoanelor care suferă de hemofilie A, care prezintă inhibitor de factor VIII.
Acest medicament poate fi utilizat de toți pacienții, indiferent de vârstă. Aproape una din trei persoane care suferă de forme severe ale hemofiliei A poate dezvolta inhibitor la terapia cu înlocuitor de factor VIII, ceea ce crește riscul unor sângerări.
Aceste sângerări fie pot pune viața în pericol, fie pot cauza probleme pe termen lung, prin afectarea articulațiilor. Persoanele care suferă de hemofilie A cu inhibitor al factorului VIII prezintă un risc de deces cu 70% mai mare, comparativ cu cei care suferă de forma bolii fără inhibitor.
„Această aprobare este o veste foarte bună pentru pacienții europeni care suferă de hemofilie A cu inhibitor al factorului VIII. Apariția în timp a acestor inhibitori nu doar crește riscul unor episoade de sângerări mai dese și mai grave ci în plus face și mult mai dificilă gestionarea bolii, având în vedere opțiunile terapeutice limitate de până acum,” a afirmat profesorul Johannes Oldenburg, Institute of Experimental Haematology and Transfusion Medicine, Universitatea din Bonn, Germania. „Reducerea sângerărilor și îmbunătățirea calității vieții apărute în urma tratamentului cu acest nou medicament, arată potențialul acestui produs de a îmbunătăţi modul în care este gestionată hemofilia A cu inhibitor.”
Comisia Europeană a aprobat acest medicament pe baza a două dintre cele mai mari studii clinice, în care acest produs a demonstrat eficiență superioară comparativ cu tratamentele anterioare cu agenți de bypass, administrați în profilaxie sau la cerere. Medicamentul a fost deja aprobat în Statele Unite ale Americii de U.S. Food and Drug Administration (FDA), la finalul anului trecut.
Boală ereditară
Hemofilia este o boală ereditară gravă a sângelui, care face ca sângele unei persoane să nu se coaguleze corect, ducând la sângerări necontrolabile, care pot avea loc spontan sau în urma unor traumatisme minore.
Statisticile arata că, la nivel global, peste 320.000 de persoane trăiesc cu hemofilie de tip A, cea mai des întâlnită formă a bolii. Persoanele cu hemofilie A nu au suficient sau deloc factorul de coagulare numit factorul VIII.
Lipsa acestui factor împiedică coagularea normală a sângelui. La o persoană sănătoasă, proteinele numite factori de coagulare lucrează împreună pentru a forma un cheag de sânge și a opri sângerarea
