Comitetul Științific pentru Medicamente de Uz Uman al Agenției Europene a Medicamentului a dat undă verde primului parathoromon de substituție în vederea comercializării în UE, în beneficiul pacienților care suferă de hipoparatiroidism.
La reuniunea din luna februarie, Comitetul Științific pentru Medicamente de Uz Uman (CMPH) al Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) a recomandat acordul de autorizare de punere pe piață pentru un prim parathormon de substituție, destinat tratării pacienților suferinzi de hipoparatiroidism cronic, o boală rară, dar cu consecințe grave, transmite doctissimo.
Ce este hipoparatiroidism
Hipoparatiroidismul este un dezechilibru hormonal, caracterizat prin incapacitatea glandelor paratiroide de a produce suficient hormon paratiroid, indispensabil în metabolismul calciului și a vitaminei D. Frecvent, în această situație se intervine chirurgical la nivelului gâtului sau al glandei tiroide. În aceste cazuri, tratamentul standard constă în administrarea de calciu și vitamina D.
Dar se înregistrează o carență de calciu și un exces de fosfați în sânge, ceea ce afectează funcționarea normală pe traseul nervos, manifestat prin spasme, convulsii sau tulburări de ritm cardiac, chiar prin formarea de depozite de calciu la nivelul rinichilor.
Medicament orfelin
Medicamentul (natpar) este primul parathormon de substituție, care înlocuiește parțial hormonul natural și astfel ajută la refacerea nivelului normal de calciu și fosfați, în cazul pacienților la care tratamentul standard nu reușește acest lucru sau aceștia nu îl tolerează.
Eficacitatea și toleranța a acestui produs au fost testate într-un test clinic în care au fost incluși 124 de persoane, care au fost selectați la întâmplare pentru a primi fie noul medicament (50% dintre subiecți), fie placebo (substanță fără niciun efect terapeutic). Rezultatele la pacienții tratați cu noul medicament arată: la 54,8% dintre pacienți s-au redus semnificativ dozele de calciu și vitamina D și la 50% dintre ei s-a observat menținerea calciului la un nivel acceptabil. În schimb, aceste rezultate au fost observate numai la 2,5% dintre pacienții care au primit placebo.
Rezultatele studiului au fost examinate de EMA printr-o procedură accelerată și produsul a primit denumirea de medicament orfelin.
Avizul favorabil al CMPH va fi transmis Comisiei Europene care va lua propria decizie de avizare de punere pe piață în toate țările Uniunii Europene. Dar înaintea acestor demersuri, va fi realizat un test complementar cu o durată de 256 de săptămâni.
