Un nou medicament in faza de experiment este datator de sperante pentru pacientii cu o forma de leucemie dificil de tratat, gratie colaborarii intre doua laboratoare farmaceutice. Food and Drug Administration (FDA) din Statele Unite a acordat acestui medicament (venetoclax) statutul de deschizator al unei clase terapeutice destinate tratamentului leucemiei limfoide cronice recidivante sau refractare. Leucemia limfoida cronica (LLC) este, in general, diagnosticata cu ocazia unui test de sange obisnuit. LLC este un cancer al limfocitelor B (varietate a globulelor albe). Evolutia LLC este foarte lenta si, in majoritatea lor, pacientii nu au nevoie de tratament, o simpla monitorizare medicala este, totusi, necesara. In cazul aparitiei simptomelor (infectii, anemie …), tratamentul consta in chimioterapie anticanceroasa, asociata sau nu, terapie cu anticorpi monoclonali. In lipsa tratamentului, o grefa de celule suse (alogrefa) poate fi o solutie. Dar acest tratament este dificil si necesita depistarea unei persoane compatibile imunologic cu pacientul primitor al grefei.
Dintre pacientii tratati, majoritatea inregistreaza recidive dupa chimio-imunoterapie. Si aproape 20% fac o forma de boala numita “refractara”, deoarece ei inregistreaza recidive intr-un timp foarte scurt, sub sase luni, sau nu raspund deloc la tratamentul initial administrat. Pentru aceasta grupa de pacienti, era nevoie urgenta de noi tratamente. La 3 din 10 pacienti cu forma refractara de LLC, boala este asociata cu o anomalie genetica, (numita p17). Pacientii cu aceasta forma severa a bolii obtin rezultate foarte slabe dupa chimioterapia traditionala. Pentru acesti pacienti, speranta de viata medie este sub trei ani.
Noul medicament este conceput special pentru pacientii cu aceasta forma severa de LLC. Rezultatele legate de noul medicament, prezentate la Congresul ASCO de la Chicago, arata ca rata raspunsurilor la tratament este de aproape 80%, in decursul unei perioade medii de peste 20 de luni. Trebuie retinut ca vorbim de un studiu in care a fost inclus un numar redus de pacienti, la 22% dintre pacienti inregistrandu-se remisia completa a bolii. Principalele efecte secundare al noului medicament sunt: diareea, varsaturi, neutropenie, infectie respiratorii si oboseala, in cazul a aproape o treime dintre pacienti.
